La HAS a octroyé le 16 novembre 2023, une autorisation d’accès précoce, après avis de l’ANSM concernant le bénéfice/risque présumé, pour SKYCLARYS® (omaveloxolone 50 mg, gélules) dans le traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus.
Le titulaire de l’autorisation de l’accès précoce de ce médicament, le laboratoire REATA, récemment racheté par Biogen, et son exploitant CEVIDRA, ont été ainsi les premiers à proposer un recueil de données pour l’accès précoce adossé à BaMaRa (suivant le nouveau modèle de PUT-RD via BaMaRa disponible sur le site de la HAS).
Ainsi, la collecte des données requises dans le cadre de cet accès précoce se fera via le set de données minimum traitements (SDM-T), un recueil de données spécifique aux médicaments développé au sein de BaMaRa en concertation avec la HAS, l’ANSM, la DGOS et les FSMR. L’avantage d’utiliser le SDM-T est d’éviter de faire des saisies redondantes.
Accédez à la communication spéciale
pour les patients atteints d’Ataxie de Freidreich
Liens utiles concernant l’accès précoce SKYCLARYS®:
- PUT-RD BaMaRa cliquer ici
- Accès précoce SKYCLARYS® : cliquer ici
- Décision et Avis HAS cliquer ici
- Avis ANSM cliquer ici
- Contribution des associations d’usagers cliquer ici
- Notice cliquer ici
- RCP cliquer ici
- Toute la documentation sur le SDM-T est désormais disponible sur le site web de la BNDMR, sur la page dédiée : cliquer ici
Médecins : Si vous prenez en charge un ou plusieurs patients atteints d’AF et répondant aux critères d’inclusion de cet accès précoce, vous êtes invité à consulter dès à présent la documentation afin de prévoir les examens et visites nécessaires pour pouvoir faire bénéficier de ce traitement à vos patients.
Un guide utilisateur du SDM-T ainsi qu’un guide des variables du SDM-T Skyclarys® vous sera mis à disposition sur le site de la BNDMR. Le replay des sessions de formation proposées sera publié très prochainement sur le site de la BNDMR.
Vous pourrez consulter et télécharger la convention de dédommagement (en cliquant ici) ainsi que la lettre de mise à disposition du médicament Skyclarys qui vous est destiné (cliquer ici).
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